세계보건기구(World Health Organization, WHO)는 “건강은 단순히 질환이나 병약함이 없는 것이 아니라, 신체적, 정신적 그리고 사회적 안녕 상태(a state of complete physical, mental and social well-being and not merely the absence of disease or infirmity)”로 정의한다. 또한 삶의 질(quality of life)은 “한 개인이 살고 있는 문화권과 가치체계의 맥락 안에서 자신의 목표, 기대, 규범, 관심과 관련하여 자신의 삶의 상태에 대한 개인적인 지각(an individual's perception of their position in life in the context of the culture and value systems in which they live and in relation to their goals, expectations, standards and concerns)”이라 정의된다. 이는 WHO의 International Classification of Functioning, Disability and Health checklist (https://www.who.int/classifications/icf/en/)의 개념도로 제시된 바와 같이 개인의 신체적 건강, 정신적 상태, 개인의 신념 체계, 사회적 관계 그리고 주변 환경 특성과의 관계 등에 의해 복잡하게 얽혀 있는 광범위한 개념이다(Fig. 1). 건강관련 삶의 질(health-related quality of life, HRQoL)은 다양하게 정의되는데, ‘주어진 신체적 능력 내에서 만족스러운 사회 생활을 성취하는 것’, ‘각 개인의 필요(needs), 요구(wants), 욕망(desires)을 충족할 수 있는 필수적인 자원을 소유하고, 개인이 발전할 수 있는 활동에 참가하며, 스스로 행동하고, 자신을 타인과 비교하여 만족하는 것’, ‘신체적, 정신적, 사회적 안녕 측면에서 개인의 경험과 신념, 기대, 인식에 따라 평가된 건강’ 등으로 다양하게 정의되었다[1]. QoL이나 HRQoL 모두 대개의 경우 환자 스스로가 주관적으로 인지하는 건강 상태를 표현하는 것으로 환자의 반응을 의사나 다른 대리인이 평가나 해석하는 과정을 거치지 않는 환자성과보고(patient-reported outcomes, PROs)이다. PROs는 환자가 보고하는 1) 질환의 증상이나 통증, 피로, 불안 등의 질환의 증상이나 치료의 부작용; 2) 신체적, 성적, 사회적, 정서적 그리고 인지기능 등 기능적 결과; 3) HRQoL이나 health utility를 포괄하는 다면적 개념 구조이다[2]. 이는 흔히 특정 질환의 중증도, 치료 경과 등에만 관심을 가지는 임상 의학의 관점보다 훨씬 더 광범위한 영역에서 질환이 환자에 미치는 영향을 평가한다. PROs는 환자중심 자료를 수집하는 유용한 도구로 관련 관할기구, 임상의, 환자에게 점차 더 중요하게 인식되고 있으며, 최근 많은 임상시험에서 기존의 지표인 표지자(biomarkers), 질환의 이환 혹은 발생(measures of morbidity), 질환 부담(burden), 생존(survival) 등 기존의 다양한 지표와 함께 1차 혹은 2차 결과지표로 적용되어 치료 성과나 향후 관리 계획을 결정하는 데 중요한 근거가 된다(Fig. 2) [1,2]. 많은 경우 저자들은 흔히 HRQoL을 QoL, ‘건강상태(health status)’, ‘기능상태(functional status)’, ‘웰빙(well-being)’ 등의 개념, 용어와 함께, 흔히 구별 없이 공용되고 있다[3]. 이러한 개념적 정당함에도 불구하고, HRQoL 자료를 임상시험에서 체계적으로 얻기 위해선 연구 대상자와 연구자들의 관심을 요구한다(Table 1).